本发明公开了一种抑制C型1类尼曼‑匹克蛋白(NPC1)基因表达和/或蛋白活性的物质的用途。所述用途选自下述至少一种：(a)用于制备预防和/或治疗癌症的药物；(b)用于制备预防和/或治疗癌症扩散转移的药物；(c)用于制备促进癌细胞凋亡的药物；(d)用于制备抑制癌细胞成癌的药物；(e)用于制备抑制癌细胞体外增殖生长的药物。发明人通过实验证明C型1类尼曼‑匹克蛋白(NPC1)，在肝癌组织明显高表达，其丰度高提示肝癌患者的预后较差。C型1类尼曼‑匹克蛋白(NPC1)抑制剂可在细胞水平有效抑制人肝癌及其他肿瘤细胞的生长，可作为肿瘤尤其肝癌的候选药靶。