| 专利名称 | For treatment of central nervous system disorders of composition and method | ||
| 申请号 | JP2018529257 | 申请日 | |
| 公开(公告)号 | JP2019500349A | 公开(公告)日 | 2016-12-14 |
| 申请(专利权)人 | 发明人 | アズナレズ イザベル; ナッシュ ヒュー エム | |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
Provided herein are methods and compositions for increasing the expression of ATP1A2, CACNA1A, SETD5, SHANK3, NF2, DNMT1, TCF4, RAI1, PEX1, ARSA, EIF2B5, EIF2B1, EIF2B2, NPC1, ADAR, MFSD8, STXBP1, PRICKLE2, PRRT2, IDUA, or STX1B, and for treating a subject in need thereof, e.g., a subject with deficient ATP1A2, CACNA1A, SETD5, SHANK3, NF2, DNMT1, TCF4, RAI1, PEX1, ARSA, EIF2B5, EIF2B1, EIF2B2, NPC1, ADAR, MFSD8, STXBP1, PRICKLE2, PRRT2, IDUA, or STX1B protein expression. |
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