| 专利名称 | III 型糖原贮积病治疗剂 | ||
| 申请号 | TW107118693 | 申请日 | |
| 公开（公告）号 | TW201903151A | 公开（公告）日 | 2018-05-31 |
| 申请（专利权）人 | 发明人 | 井川 清岳; 裴瑞兹 贾西亚 卡格斯 古斯塔沃; 希武库拉 帕德马纳巴; 巴斯卡蓝 哈里 普拉卡希; 柯堡 克里斯汀W; 多尔帝 尚恩 克里斯多佛 | |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
本发明提供了多种用於表现人类淀粉-α-1, 6-葡萄糖苷酶、4-α-葡聚糖转移酶(AGL)或其具有AGL活性之片段的可转译聚核苷酸及寡聚物分子该等聚核苷酸及寡聚物分子可表现以提供人类AGL或其具有AGL活性之片段该等分子可用作活性剂以便在细胞或个体中表现活性多肽或蛋白质该等试剂可用於改善、预防个体之与淀粉-α-1, 6-葡萄糖苷酶、4-α-葡聚糖转移酶(AGL)之活性降低相关之疾病或病状、延迟其发作或对其进行治疗的方法中 |
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