本发明提供取代的吡唑并[1, 5‑a]嘧啶基甲酰胺和相关的有机化合物，含有这些化合物的组合物，医药试剂盒，和使用这些化合物和组合物治疗患者医学障碍的方法，所述的医学障碍例如是戈谢病, 帕金森病, Lewy体病, 痴呆, 或者多系统萎缩。本文描述的示例性的取代的吡唑并[1, 5‑a]嘧啶基甲酰胺化合物包括2‑杂环基‑4‑烷基‑吡唑并[1, 5‑a]嘧啶‑3‑甲酰胺化合物及其变体。