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专利概况
专利名称 Familial hypercholesterolemia in gene therapy for the treatment of
申请号 JP2018530566 申请日
公开(公告)号 JP2019504003A 公开(公告)日 2016-12-09
申请(专利权)人 发明人 ウイルソン ジェームス・エム; ラダー ダニエル・ジェイ
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

Compositions and regimens useful in reducing one or more of : LDL-cholesterol, total cholesterol, and/or fasting triglycerides in a subject, and/or modifying fractional catabolic rate (FCR) of LDL apolipoprotein B (apoB) from baseline to a selected time point after rAAV administration are provided. The method involves administering to the human subject via a peripheral vein by infusion of a suspension of replication deficient recombinant adeno-associated virus (rAAV).

参与列表

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