| 专利名称 | Ventricular tachycardia (CPVT) dominant catecholamine-induced normal chromosome allele-specific silencing of polymorphism for treating method | ||
| 申请号 | JP2018561101 | 申请日 | |
| 公开（公告）号 | JP2019504648A | 公开（公告）日 | 2017-02-14 |
| 申请（专利权）人 | 发明人 | プリオリ シルビア ギウリアナ; ボンギアニーノ ロッサナ; デネグリ マルコ; ナポリターノ カルロ | |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
The present invention provides a method for the treatment of autosomal dominant Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia associated with mutations in the cardiac ryanodine receptor type 2 (RYR2) gene, by the use of an AAV mediated RNA interference approach to induce allele specific silencing of mutant mRNA. |
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