本发明涉及环糊精在治疗脆性X综合征中的应用，公开了甲基‑β‑环糊精在治疗脆性X综合征中的应用。利用Fmr1基因敲除小鼠模型，发现甲基‑β‑环糊精可以清除细胞膜上的胆固醇，有效调节脂筏中信号转导功能，并且腹腔注射后可以显著改善脆性X综合征模型动物的行为学症状。本发明为治疗脆性X综合征提供了新的药效物质和作用靶点，这为环糊精在医药上单独应用或联合应用提供可靠的依据。