本发明公开了以组蛋白去乙酰化酶作为药物作用靶点的药物在制备治疗AGS药物中的应用。以组蛋白去乙酰化酶作为药物作用靶点的药物是组蛋白去乙酰化酶表达与功能的抑制剂。组蛋白去乙酰化酶表达与功能的抑制剂包括RGFP966和RGFP109。通过抑制cGAS表达和STING‑TBK1‑IRF3通路活性，从而达到治疗Aicardi‑Goutières综合征的目的。