| 专利名称 | Compositions and methods for the treatment of collagen VII deficiency | ||
| 申请号 | JP2018548350 | 申请日 | |
| 公开（公告）号 | JP2019508454A | 公开（公告）日 | |
| 申请（专利权）人 | イントレキソン コーポレーション | 发明人 | デイリー ヴァーノン; チャキス マリオン; チャン シュアン; マスロフスキー ジョン; マルヤラ アンナ |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
The present invention relates to self-inactivating lentiviral vectors comprising the COL7A1 gene or a functional variant thereof and its use in a method for the treatment of Type VII collagen deficiency, such as dominant dystrophic epidermolysis and recessive dystrophic epidermolysis. |
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