本发明提供生物标志物蛋白，其浓度或活性水平变化与非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)或用补体抑制剂对aHUS的临床上有意义的治疗相关。本发明还提供用于在生物流体中查询一个或多个所述生物标志物蛋白的浓度和/或活性的组合物和方法。除其他方面外，所述组合物和方法对于评估患上aHUS的风险、诊断aHUS、确定受试者是否在经历aHUS的第一次急性发作、监测aHUS的进展或消除、和/或监测对用补体抑制剂的治疗的响应或是对该种治疗进行优化来说是有用的。