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专利概况
专利名称 SYSTEMS AND METHODS FOR TREATING HYPER-IGM SYNDROME
申请号 WOUS18057354 申请日
公开(公告)号 WO2019084168A1 公开(公告)日
申请(专利权)人 EDITAS MEDICINE INC; FONDAZIONE TELETHON; OSPEDALE SAN RAFFAELE 发明人 COTTA RAMUSINO Cecillia; MARGULIES Carrie M; NALDINI Luigi; GENOVESE Pietro
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

Disclosed herein are genome editing systems and related methods which allow for treatment of Hyper IgM Syndrome, a group of disorders characterized by defective CD40 signaling. The compositions and methods described herein rely on the use of donor templates comprising a CD40L exons to restore proper CD40 signaling and B cell class switch recombination.

参与列表

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