| 专利名称 | Gene therapy for the treatment of type I mucopolysaccharide diseases | ||
| 申请号 | JP2018540838 | 申请日 | |
| 公开（公告）号 | JP2019512005A | 公开（公告）日 | |
| 申请（专利权）人 | ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア | 发明人 | ヒンデラー クリスチャン; ウイルソン ジェームス・エム |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
A suspension useful for AAV9-mediated intrathecal/intracisternal and/or systemic delivery of an expression cassette containing a hIDUA gene is provided herein. Also provided are methods and kits containing these vectors and compositions useful for treating MPSI and the symptoms associated with Hurler, Hurler-Scheie and Scheie syndromes. |
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