| 专利名称 | 核酸分子及其用途 | ||
| 申请号 | TW107127876 | 申请日 | |
| 公开（公告）号 | TW201920255A | 公开（公告）日 | |
| 申请（专利权）人 | 美商生物化学医疗公司 | 发明人 | 塞雷琴 阿列克谢; 刘 彤瑶; 帕塔罗怀 苏珊娜; 德尔格 道格拉斯; 彼得斯 罗伯特 |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
本揭露提供核酸分子，其包含第一反向末端重复序列(ITR)、第二ITR、及编码miRNA及/或治疗性蛋白之遗传卡匣在某些实施例中，该治疗性蛋白包含凝血因子，例如FVIII多肽、FIX多肽、或其片段在一些实施例中，该第一ITR及/或该第二ITR为非腺相关病毒(AAV)之ITR本揭露亦提供治疗诸如血友病之流血性病症之方法，其包含向受试者投与该核酸分子或由此编码之多肽 |
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