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专利概况
专利名称 用於抑制脂蛋白元C-III (APOC3)表现之RNAi试剂及组合物
申请号 TW107131910 申请日
公开(公告)号 TW201920227A 公开(公告)日
申请(专利权)人 美商爱罗海德制药公司 发明人 李; 朱锐; 裴 涛; 坎纳 史蒂芬; 黄 素珍
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

本发明系关於能够抑制脂蛋白元C-III (亦称为APOC3、apoC-III、APOC-III及APO C-III)基因表现之RNAi试剂(例如双股RNAi试剂)以及包括APOC3 RNAi试剂之组合物本文中所揭示之该等APOC3 RNAi试剂可与靶向配体(包括包含N-乙醯基-半乳糖胺之配体)结合,以促进递送至细胞(包括肝细胞)中亦描述包括一或多种APOC3 RNAi试剂之医药组合物,其视情况具有一或多种其他治疗剂活体内递送该等APOC3 RNAi试剂提供对APOC3基因表现之抑制,且可引起个体中之三酸甘油酯及/或胆固醇含量下降该等APOC3 RNAi试剂可用於APOC3相关疾病及病症之治疗方法中,该等疾病及病症包括高三酸甘油酯血症、心血管疾病及其他代谢相关病症及疾病

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