| 专利名称 | Complement component C5iRNA composition and method of use | ||
| 申请号 | JP2016501986 | 申请日 | |
| 公开（公告）号 | JP6524060B2 | 公开（公告）日 | |
| 申请（专利权）人 | ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC | 发明人 | ケビン・フィッツジェラルド; ジェイムズ・バトラー; ブライアン・ベッテンコート; アナ・ボロドフスキー; サティアナラヤーナ・クチマンチ; クラウス・カリセ; ムティア・マノハラン; マルティン・マイアー; カラントッタティル・ジー・ラジーブ; ドナルド・フォスター |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
The invention relates to iRNA, e.g. , double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of C5 and to treat subjects having a complement component C5-associated disease, e.g. , paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. |
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