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专利概况
专利名称 Oligonucleotide treatment of eye diseases
申请号 JP2019506546 申请日
公开(公告)号 JP2019515688A 公开(公告)日
申请(专利权)人 プロキューアール セラピューティクス ツー ベスローテン フェンノートシャップ 发明人 ファン ディエペン ヘスター カタリナ; チャン ヒー ラム; トュルネン ヤンネ ユハ
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

The invention relates to the fields of medicine and immunology. In particular, it relates to novel antisense oligonucleotides that may be used in the treatment, prevention and/or delay of Usher Syndrome type II and/or USH2A-associated non syndromic retina degeneration, especially by skipping a pseudo exon (PE40) between exon 40 and 41 in the human USH2A gene.

参与列表

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