专利名称 | 用於抑制类血管生成素蛋白-3(ANGPTL3)表现的RNAi药剂及组合物及使用方法 | ||
申请号 | TW107132397 | 申请日 | |
公开(公告)号 | TW201922264A | 公开(公告)日 | |
申请(专利权)人 | 美商爱罗海德制药公司 | 发明人 | 李; 朱锐; 黄 素珍 |
专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
摘要 |
本发明系关於能够抑制类血管生成素蛋白-3 (Angiopoietin-like 3,亦称为ANGPTL3、ANGPL3、类血管生成素蛋白-3 (angiopoietin-like protein 3))基因表现之RNAi药剂,例如双股RNAi药剂,及包括ANGPTL3 RNAi药剂之组合物亦揭示ANGPTL3 RNAi药剂及组合物之使用方法本文中所揭示之该等ANGPTL3 RNAi药剂可与靶向配位体结合以促进向细胞的递送,包括向肝细胞的递送本发明描述包括一或多种ANGPTL3 RNAi药剂的医药组合物,该等医药组合物视情况含有一或多种额外治疗剂该等ANGPTL3 RNAi药剂之活体内递送提供对ANGPTL3基因表现之抑制,且能够引起受试者中三酸甘油酯及/或胆固醇含量降低该等RNAi药剂可用於ANGPTL3相关疾病及病症之治疗方法中,该等疾病及病症包括心血管代谢疾病,诸如高三酸甘油脂血症及高脂血症 |
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