| 专利名称 | For the treatment of Fabry disease A polynucleotides encoding α - galactosidase | ||
| 申请号 | JP2018560595 | 申请日 | |
| 公开(公告)号 | JP2019516719A | 公开(公告)日 | |
| 申请(专利权)人 | モデルナティーエックス インコーポレイテッド | 发明人 | マルティーニ パオロ; ホッジ スティーブン; ベネナート ケリー; プレスニャク ウラジミール; マクファディン イアン; クマーラシンヘ エララヘワーゲ サティヤジト; チュー スーリン; グエイ リン タン; サブニス ステーシ |
| 专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
| 摘要 |
The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Fabry disease. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human the α-galactosidase A (GLA), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising GLA. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of GLA expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient GLA activity in subjects, namely Gb3 and lyso-Gb3. |
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