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专利概况
专利名称 For the treatment of Fabry disease A polynucleotides encoding α - galactosidase
申请号 JP2018560595 申请日
公开(公告)号 JP2019516719A 公开(公告)日
申请(专利权)人 モデルナティーエックス インコーポレイテッド 发明人 マルティーニ パオロ; ホッジ スティーブン; ベネナート ケリー; プレスニャク ウラジミール; マクファディン イアン; クマーラシンヘ エララヘワーゲ サティヤジト; チュー スーリン; グエイ リン タン; サブニス ステーシ
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Fabry disease. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human the α-galactosidase A (GLA), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising GLA. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of GLA expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient GLA activity in subjects, namely Gb3 and lyso-Gb3.

参与列表

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