本发明公开了用于治疗Alpers‑Huttenlocher综合征的药物组合物，包含该药物组合物的药物，以及上述药物和药物组合物的用途。其中，用于治疗Alpers‑Huttenlocher综合征的药物组合物包含：丙戊酸钠和抗肝损伤药物，其中所述抗肝损伤药物选自环孢素A、左旋肉碱和N‑乙酰半胱氨酸的至少之一。利用该药物组合物可以对Alpers‑Huttenlocher综合征进行治疗，治疗效果好，并且能显著抑制肝细胞凋亡，明显减轻使用丙戊酸钠对Alpers‑Huttenlocher综合征患者进行治疗时导致的急性肝衰竭，降低患者的死亡率。