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专利概况
专利名称 ECTOPICALLY EXPRESSED TRANSCRIPTION FACTORS AND USES THEREOF
申请号 WOEP18086782 申请日
公开(公告)号 WO2019122425A1 公开(公告)日
申请(专利权)人 FONDAZIONE TELETHON 发明人 SURACE Enrico Maria; BOTTA Salvatore; MARROCCO Elena; DE PRISCO Nicola
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

The present invention relates to a nucleic acid construct allowing to drives the expression of a transcription factor in rod cells or cone cells thereby silencing the expression of a gene which mutated form is responsible for a retinal dystrophy and its medical use, relative expression 5 vector, host cell, viral particle and pharmaceutical composition.

参与列表

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