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专利概况
专利名称 一种RPE65基因突变患者的诱导多能干细胞
申请号 CN201910810072.5 申请日
公开(公告)号 CN110684737A 公开(公告)日
申请(专利权)人 中山大学中山眼科中心 发明人 钟秀风; 李桂兰; 高冠杰; 张清炯; 王攀峰
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

本发明公开了一种RPE65基因突变患者的诱导多能干细胞。本发明获得RPE65基因突变患者的诱导多能干细胞为非基因整合的,提高了后续应用的安全性;本发明获得的RPE65‑hiPSCs包含2个新的基因位点突变(c.200T>G(p.L67R)和c.430T>C(p.Y144H)),为该类疾病的发病机制研究提供生物材料;本发明获得的RPE65‑hiPSCs,具有多胚层分化能力(神经,软骨,粘膜等),包括向所有视网膜细胞分化的能力,可为同种或自体细胞移植提供种子细胞,为下游研究提供细胞材料。

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