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专利概况
专利名称 糖原病Ia型治疗药
申请号 TW108107814 申请日
公开(公告)号 TW202003847A 公开(公告)日
申请(专利权)人 日商第一三共股份有限公司; 学校法人神户学院 发明人 小泉诚; 大西朗之; 益田刚; 岩本充広; 関口幸子; 伊藤健太郎; 辻真之介; 松尾雅文
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

本发明确立一种糖原病Ia型之分子治疗法本发明系一种寡核苷酸、其药理上容许之盐或溶剂合物,上述寡核苷酸系含有与具有c.648G>T变异之G6PC基因之cDNA互补之核苷酸序列的硷基数为15~30者,且含有与具有c.648G>T变异之G6PC基因之包含外显子5之5末端起第82号至第92号之任一部位之区域互补的序列本发明之医药(例如,糖原病Ia型治疗药)包含上述寡核苷酸、其医药上可容许之盐或溶剂合物

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