专利名称 | 用於减少ATXN3表现之化合物及方法 | ||
申请号 | TW108116078 | 申请日 | |
公开(公告)号 | TW202003541A | 公开(公告)日 | |
申请(专利权)人 | 美商IONIS制药公司 | 发明人 | 弗瑞尔 苏珊 M |
专利来源 | 国家知识产权局 | 转化方式 | |
摘要 |
提供用於减少细胞或动物中ATXN3 RNA之量或活性,且在一些实施例中减少细胞或动物中ATXN3蛋白之量的化合物、方法、及医药组成物此类化合物、方法、及医药组成物可用於改善神经退化性疾病之至少一个症状或标志此类症状及标志包括运动功能障碍、聚集形成、及神经元死亡此类神经退化性疾病包括脊髓小脑失调症第三型(SCA3) |
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