本发明提供了一种靶向血小板表达的凝血因子Xa及其应用。具体地，本发明提供了一种造血干细胞，其含有外源的FXa基因表达框，并且该表达框中包含血小板特异性转录启动子。该细胞可以分化成血小板并在血小板中特异性表达及储存FXa，从而治疗血友病。本发明还提供了包含该细胞的制剂及其用途。