本发明公开了雷帕霉素及其衍生物在制备治疗视网膜退行性疾病药物中的应用，本发明构建了视网膜退行性疾病动物模型，确定其自噬能力受到影响；在视网膜色素上皮细胞中通过RNA干扰的方法，建立视网膜退行性疾病致病基因缺陷的细胞模型，确定基因缺陷破坏细胞的自噬能力；在视网膜色素变性的细胞中，通过用含有雷帕霉素的完全培养基替换原有培养基，分析雷帕霉素是否可以提高视网膜色素上皮细胞的自噬水平。本发明实验研究揭示，雷帕霉素及其衍生物能够提高视网膜细胞的自噬水平，修复视网膜受损的自噬功能，减少感光细胞的凋亡，从而缓解视网膜退行性疾病的病理进程，延缓视力损害，证实雷帕霉素及其衍生物可用于制备治疗视网膜退行性疾病的药物。