本发明公开了雷帕霉素在制备治疗由Msi1基因异位过表达引起疾病的药物中的应用。本发明首次使用m‑TOR通路的抑制剂雷帕霉素治疗Msi1基因异位过表达引起的皮肤异常Paget样病。将雷帕霉素药物用于小鼠模型上，能很好地减缓疾病表型，达到缓解疾病的效果。并且研发的药物在EMPD病人上应用，已取得了较好的临床效果。本发明为治疗小鼠及人的乳腺外Paget病提供了新的药物。