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专利概况
专利名称 用于III型糖原贮积病的治疗剂
申请号 CN201880036551.X 申请日
公开(公告)号 CN110719954A 公开(公告)日
申请(专利权)人 奥特吉尼克斯制药公司 发明人 K·井川清嶽; C·G·佩雷斯-加西亚; P·奇瓦库拉; H·P·巴斯卡兰; C·W·科博; S·C·多尔蒂
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

本发明提供了一系列用于表达人淀粉‑α‑1, 6‑葡萄糖苷酶, 4‑α‑葡聚糖转移酶(amylo‑alpha‑1, 6‑glucosidase, 4‑alpha‑glucanotransferase)(AGL)或其具有AGL活性的片段的可翻译多核苷酸和低聚物分子。所述多核苷酸和低聚物分子可表达为提供所述人AGL或其具有AGL活性的片段。所述分子可以用作用于在细胞或受试者中表达活性多肽或蛋白的活性剂。所述药剂可以在用于改善、预防、延缓发作或治疗与受试者的淀粉‑α‑1, 6‑葡萄糖苷酶, 4‑α‑葡聚糖转移酶(AGL)活性降低相关联的疾病或病状的方法中使用。

参与列表

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