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专利概况
专利名称 一种化合物及其在治疗白内障中的应用
申请号 CN201610269417.7 申请日
公开(公告)号 CN107312053B 公开(公告)日
申请(专利权)人 清华大学 发明人 饶燏; 闫永彬; 杨兴林; 陈祥军
专利来源 国家知识产权局 转化方式
摘要

本发明公开了一种化合物及其在治疗白内障中的应用。所述化合物的结构式如式Ⅰ所示。式Ⅰ所示化合物、其前药或其药学上可接受的盐可用于阻止、缓解或者逆转晶状体蛋白在细胞内的聚集;在晶状体细胞中,90%以上的蛋白组分是晶状体蛋白(crystallin,CRY),包括α‑、β‑和γ‑CRY三个家族,而晶状体蛋白发生突变后,会引发细胞内的蛋白聚集,导致白内障疾病,本发明将选取α‑CRY家族突变体αA‑Y118D、αB‑R120G、β‑CRY家族突变体βB2‑V187E、γ‑CRY家族突变体γC‑G129C和γD‑W43R为白内障疾病的研究模型检测了本发明化合物的效果。本发明提供的具有新颖结构的小分子,与现有的小分子(如C29,Science, 350, 674)相比,在抑制细胞内晶状体蛋白突变导致的蛋白聚集具有更好的活性,且提高药物的可被机体吸收性,并且对正常晶状体细胞没有毒副作用。

参与列表

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