本发明公开了Largozole在制备治疗由Msi1基因异位过表达引起疾病的药物中的应用。本发明首次证实了Largozole能够抑制Msi1基因的表达，用Largozole药物涂抹DTG小鼠后，Msi1在转录水平和翻译水平的表达都降低，通过组织学观察，免疫组化染色，发现小鼠乳腺外Paget病的症状得到了很好恢复，说明Largozole减缓小鼠乳腺外Paget病的症状，是通过降低Msi1的表达实现的。本发明为治疗小鼠及人的乳腺外Paget病提供了新的药物。